FDA genehmigt CAR-T-Zell-Therapie für spezielle Leukämieform
Bei dieser Therapieform werden zytotoxische T-Zellen aus dem Blut der betroffenen Patienten gewonnen und in Folge die Zellen gentechnisch so verändert, dass sie sich gegen das CD19-Antigen auf den B-Zellen richten, diese attackieren und zerstören.
Trotz einstimmiger Genehmigung des FDA Beratungskommittees, wurde auf die ernsten Nebenwirkungen von Tisagenlecleucel (auch bekannt als CTL019), hingewiesen. Dabei insbesondere auf das sogenannte CRS (Cytokine release syndrome), das einen lebensbedrohlichen Zustand darstellt. Laut FDA würden 69 % der mit CAR-T-Zelltherapeutika behandelten Patienten CRS entwickeln. Zu diesem Zweck wurde nun das Rheumamedikament Tocilizumab für die Behandlung von CRS zugelassen.
Mitinvolviert in die Zulassung waren das Onkologischen Exzellenzzentrum und das Zentrum für Biologische Evaluation und Forschung. FDA-Beauftragter Gottlieb bestätigte zudem, dass aktuell mehr als 550 experimentelle Studien mit neuen Medikamentenanwendungen für Gentherapieprodukte, davon 76 zur CAR T-Zell-Therapie, durchgeführt werden.
Neben der bereits erwähnten Leukämieform haben CAR-T-Zelltherapeutika laut Peter Marks, Mediziner und Direktor des Zentrums für Biologische Evaluation und Forschung bei der FDA, auch das Potential weitere Krebsarten, bestimmte Infektionen sowie Autoimmunerkrankungen zu bekämpfen. Ebenso gäbe es einen potentiellen Nutzen dieser Behandlungen für hämologische Malignitäten, andere Leukämieformen und bestimmte Typen des Non-Hodgkins Lymphom, welche aktuell jedoch noch weiter untersucht werden.
Laut dem Präsident der Amerikanischen Hämatologischen Gesellschaft, Kenneth Anderson, soll die Wichtigkeit von CAR-T-Zelltherapeutika auch nicht überbewertet werden, da diese aktuelle Genehmigung nur eine kleine Gruppe von Kindern betreffen würde. Es sei noch viel mehr Forschungsarbeit nötig, um die Therapie auch für eine breitere Population anzubieten, um Nebenwirkungen zu reduzieren und um eine Anwendung über Leukämie hinaus bieten zu können.
Betreffend der schweren Nebenwirkungen von Tisagenlecleucel hat die FDA neben einer eigenen Nebenwirkungswarnung zu CRS zusätzlich eine Überwachungsstudie. Sie betont außerdem die Notwendigkeit eines verpflichtenden Trainings für Personal wie Ärzte Apotheker oder Verwaltungskräfte.
Quelle: Medpage Today (30/08/2017)