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Mit Gentherapie den Sehverlust aufhalten

Ein aktueller Übersichtsartikel von Forschern der University of Massachusetts Medical School bietet Einblick in derzeit entstehende therapeutische Ansätze sowie innovative Genübertragungs- und Gen-Editing-Tools zur Behandlung von Augenerkrankungen.

In den letzten Jahren wurden auf dem Gebiet der molekularen Mechanismen, welche der Pathogenese neurodegenerativer Erkrankungen des Auges zugrundeliegen, bedeutende Fortschritte erzielt. Sehverlust und Blindheit verursachende Augenerkrankungen – allen voran neurodegenerative Erkrankungen, welche sich auf die Retina auswirken – lassen sich zunehmend mit einer Gentherapie in den Griff bekommen. Bei drohendem Sehverlust kommen immer häufiger Strategien zum Einsatz, die auf einen Austausch bzw. eine Korrektur betroffener Gene abzielen.

Die im Fachjournal Human Gene Therapy publizierte Übersichtsarbeit bietet Einblick in die jüngsten Fortschritte bei der klinischen Anwendung der retinalen Genersatztherapie, präklinische Fortschritte in der genspezifischen Therapie für Erkankungen des Photorezeptors und die Entwicklung genunabhängiger therapeutischer Strategien.

Lolita Petit, Hemant Khanna, Claudio Punzo
Advances in Gene Therapy for Diseases of the Eye
Human Gene Therapy, Online Ahead of Print: June 13, 2016, doi:10.1089/hum.2016.040.

Quelle: Mary Ann Liebert, Inc., Publishers

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