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US-Registerdaten über fünf Jahre

Ivacaftor im klinischen Alltag: keine neuen Sicherheitssignale bei konsistentem klinischem Nutzen

Im Rahmen des fünfjährigen Sicherheitsprogramms von Ivacaftor nach der US-Zulassung wurden Daten aus dem klinischen Behandlungsalltag erhoben und in ein US-Register eingepflegt. Denn, so die Autoren, für Ivacaftor als Langzeittherapeutikum einer chronischen Erkrankung seien Sicherheitsdaten natürlich besonders relevant. In Denver wurde nun die fünfte Jahresauswertung dieses US-CF-Registers aus 2016 vorgestellt. Die Analyse inkludierte 1.858 Ivacaftor-Patienten in unterschiedlichen Altersklassen (0 bis <6 Jahre; ≥6 Jahre bis <12 Jahre, ≥12 bis <18 Jahre; ≥18 Jahre) und 7.316 Vergleichspatienten mit CF, die niemals einen CFTR-Modulator erhalten hatten.

Allen voran zeigt die aktuelle Auswertung, dass unter Ivacaftor keine neuen Sicherheitssignale detektiert wurden. In der Auswertung wurde aber auch der positive Einfluss von Ivacaftor auf den Krankheitsverlauf im Vergleich zu Standardtherapie dargestellt. So gab es in der Ivacaftor-Gruppe auch unter klinischen Alltagsbedingungen ein niedrigeres Risiko für Spitalsaufenthalte (Risikoreduktion versus Standardtherapie 29 bis 51%, je nach Altersklasse) und für pulmonale Exazerbationen (Risikoreduktion versus Standardtherapie 22 bis 59%, je nach Altersklasse).

In der Ivacaftor-Gruppe verstarb kein einziger Patient unter 18 Jahre (über 18 Jahre: 0,8%). In der Vergleichsgruppe hingegen verstarben bei den unter Sechsjährigen 0,1%, bei den Sechs- bis Zwölfjährigen 0,3%, und bei den über 18-Jährigen 1,8%. In letztgenannter Altersgruppe, den Erwachsenen, führte die Therapie mit Ivacaftor demnach zu einer 58-prozentigen Reduktion des Risikos zu versterben. Kein einziger unter 18-jähriger Patient unter Ivacaftor-Behandlung musste sich einer Lungentransplantation unterziehen (Vergleichsgruppe 6 bis 12 Jahre 0,3% und 12 bis 18 Jahre 0,3%). Auch bei den über 18-Jährigen war das Transplantationsrisiko in der Ivacaftor-Gruppe deutlich geringer (0,6% versus 1,9%), was einer relativen Risikoreduktion von 70 Prozent entspricht.

Fazit der NACFC-Präsentation: In dieser finalen Auswertung der fünfjährigen Sicherheitsstudie zu Ivacaftor wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet. Die Behandlung mit dem CTFR-Modulator Ivacaftor führte jedenfalls auch unter Alltagsbedingungen zu einem konsistenten klinischen Nutzen versus Standardtherapie ohne CFTR-Modulator.

Quelle:
„Real-World Outcomes in Pediatric, Adolescent and Adult Patients Treated With Ivacaftor: 2016 US Registry Analysis.“ Volkova N et al., Abstract Nr. 22, NACFC 2018, Denver, CO, USA

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