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Neuigkeiten zur Therapie der zystischen Fibrose

OÄ Dr. Sabine Renner, Leiterin der CF-Ambulanz, Kinderklinik Medizinische Universität Wien, spricht in diesem Interview über Neuigkeiten im Bezug auf aktuelle und neue Behandlungsmethoden der zystischen Fibrose.

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Neue Modulatoren, neue Ansätze bei Entzündung, neue Wege um Keime zu überlisten

Die Therapie mit CFTR-Modulatoren ist im klinischen Alltag angekommen, wie in zahlreichen wissenschaftlichen Publikationen und praxisnahen Sessions bei der diesjährigen „North American Cystic Fibrosis Conference“ (NACFC) bestätigt wurde. Schon bislang können wir etwa 50 Prozent der CF-Patienten mit diesen Modulatoren behandeln, entweder mit Ivacaftor alleine bei bestimmten Gating-Mutationen oder mit der Fixkombination Lumacaftor/Ivacaftor bei homozygoter F508del-Mutation. In den USA ist zudem bereits die Kombination Tezacaftor/Ivacaftor verfügbar, für die in Europa auch schon die Zulassung beantragt wurde. Um die Therapiemöglichkeiten weiterzuentwickeln und zu verbessern, werden CFTR-Modulatoren der nächsten Generation untersucht (VX-445 und VX-659), die als Tripeltherapien (additiv zu Tezacaftor/Ivacaftor) eingesetzt werden sollen und die den aktuellen Studienergebnissen zufolge zu weiteren Verbesserungen, etwa der Lungenfunktion, führen.

Trotz dieser Fortschritte stehen Inflammation, Infektion und pulmonale Exazerbation natürlich nach wie vor im Fokus jeder CF-Behandlung. Diese Forschungsgebiete haben auch für CF-Patienten selbst neben der Entwicklung von weiteren CFTR-Modulatoren oberste Priorität, wie aus einer aktuellen Umfrage der CF-Foundation hervorgeht. Aktuell werden in einer Working-Gruppe der CF-Foundation verschiedene Konzepte zur Optimierung der Exazerbationsbehandlung erarbeitet, mit dem Ziel, die Verschlechterung der Lungenfunktion durch die Exazerbation zu vermeiden. Zusätzlich wurden in Denver Studien zu antiinflammatorischen Therapien veröffentlicht, etwa eine Phase-2-Studie zu Lenabasum, einem oralen synthetischen CB-2-Agonisten, der einen Einfluss auf wesentliche proinflammatorische Zytokine in der Bronchialschleimhaut aufweist. Diese Interleukinreduktion bewirkt eine deutliche Verbesserung der Lungenfunktion, auch die Kinderklinik der MedUni Wien ist in dieses Studienprogramm miteingebunden.

Auch hinsichtlich der Antibiotikapipeline gibt es gute Nachrichten. So wurden die Ergebnisse einer Untersuchung mit Gallium vorgestellt, einer Substanz, die den Metabolismus von Pseudomonas aeruginosa stören könnte. Denn Gallium steht in Konkurrenz zu Eisen, das Pseudomonas für seine biologischen Funktionen benötigt, und wenn der Keim Gallium statt Eisen aufnimmt, kann er sich nicht weiter vermehren. Erste in Denver präsentierte Ergebnisse sind jedenfalls vielversprechend und könnten eine spannende Alternative insbesondere bei multiresistenten Pseudomonasstämmen sein. An Bedeutung gewinnen aktuell auch bei uns Infektionen mit atypischen Mykobakterien, etwa dem Mycobacterium abscessus, für die bald, zumindest in den USA, innovative Therapeutika verfügbar sein sollen.

Insgesamt konnte man beim NACFC den Optimismus und die gute Stimmung spüren, denn es besteht wirklich Hoffnung, dass wir in Zukunft (fast) alle CF-Patienten so behandeln werden können, das sich ihre Prognose entscheidend verbessert – ganz im Sinne der Präsidentin der US-amerikanischen CF-Foundation, die die Buchstaben CF künftig als Abkürzung für „cure found“ benutzen möchte.

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