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Erstmals Hoffnung bei „Herz-Alzheimer“

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine bislang therapeutisch nicht beeinflussbare Erkrankung von vermutlich weit unterschätzter Prävalenz. Nun wurden im Rahmen einer Phase-III-Studie erstmals Erfolge mit einer medikamentösen Therapie erreicht. (CliniCum 10/18)

„Wir konnten in einer Phase-III-Studie zeigen, dass es eine wirksame Therapie für eine tödliche, bislang nicht behandelbare Erkrankung gibt.“ So kommentiert Prof. Dr. Claudio Rapezzi von der Universität Bologna die Resultate der Studie ATTR-ACT (Efficacy and Safety of Tafamidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyo­pathy). Bei der Krankheit handelt es sich um die bislang als Orphan Disease betrachtete Kardiomyopathie infolge von Transthyretin-Amyloidose (ATTR-CM). Allerdings dürfte die Krankheit, so Rapezzi, „eher unterdiagnostiziert als selten“ sein. Pathophysiologisch entsteht eine ATTR-CM, wenn es zur Akkumulation von Transthyretin zu Amyloidfibrillen kommt. Transthyretin ist ein spezialisiertes Transportprotein für das Schilddrüsenhormon im Serum. Durch pathologische Faltung des Moleküls kann sich Amyloid bilden. Dies führt weiter zur Ablagerung der Fibrillen im Herz und weiter zu einer restriktiven Kardiomyopathie mit progredienter Herzinsuffizienz. Dabei dürften die Fibrillen, so Rapezzi, auch einen direkten zytotoxischen Effekt auf das Myokard ausüben. Die Krankheit wird salopp auch als „Herz-Alzheimer“ bezeichnet. Auch die Patientenpopulation ähnelt jener des Morbus Alzheimer: Betroffen sind vor allem ältere Menschen – zwischen 50 und 70 Jahren, bei einer hereditären Form und zwischen 60 und 80 bei der erworbenen „Wild Type“-Form.

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