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Videointerview mit Dr. Pasi zur Gentherapie bei Hämophilie A

K. John Pasi, MD, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, präsentierte Daten zu einer Studie an Hämophilie-A-Patienten, die eine Gentherapie erhielten. Dieser erstmalig durchgeführte kurative Ansatz erweist sich nach einer Beobachtungszeit von eineinhalb Jahren als erstaunlich erfolgreich.

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Referenz:
Pasi KJ et al., Abstract 603: Achievement of Normal Circulating Factor VIII Activity Following Bmn 270 AAV5-FVIII Gene Transfer: Interim, Long-Term Efficacy and Safety Results from a Phase 1/2 Study in Patients with Severe Hemophilia A

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