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Meilensteine der Arzneimittelentwicklung

„Die Behandlung der spinalen Muskelatrophie wurde revolutioniert“

Wissenschaftliches Labor

Für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) gibt es erst seit fünf Jahren die Möglichkeit einer medikamentösen Behandlung. Unbehandelt führten schwere Formen der Erkrankung zum Tod bereits im Säuglingsalter.

Für zirka 90 Prozent aller seltenen Erkrankungen gibt es nach wie vor noch keine wirksame Therapie. Bis vor Kurzem galt dies auch für die spinale Muskelatrophie (SMA). Im Sommer 2017 allerdings brachte das US-amerikanische Biotechnologie-Unternehmen Biogen ein Medikament gegen diese seltene Erkrankung auf den Markt. „Bis dahin kam eine schwere Form dieser Erkrankung einem Todesurteil gleich“, erklärt Dr. Michael Kreppel-Friedbichler, Geschäftsführer von Biogen in Österreich: „Mit der Entwicklung der ersten Therapie für die spinale Muskelatrophie wurde die Behandlung dieser Erkrankung grundlegend revolutioniert. Das hat als Katalysator für die Entwicklung weiterer Präparate gewirkt.“

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