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ASH 2021

Immuntoleranzinduktion bei Hämophilie-A-Patienten

Eine weitere Studie zur Hämophilie wurden in der Late-Breaking-Abstracts-Sitzung die finalen Ergebnisse der globalen verITI-8-Studie präsentiert, die zum ersten Mal prospektiv FVIII-Konzentrate mit verlängerter Halbwertszeit (EHL FVIII) bei Patienten mit schwerer Hämophilie und Hemmkörpern untersuchte.

Männliche Patienten mit schwerer Hämophilie A und Hochtiter-Inhibitoren (≥5 BU/ml) erhielten bis zu 48 Wochen eine Immuntoleranzinduktion (ITI) mit rFVIIIFc (200 IU), gefolgt von einer ≥16-wöchigen Tapering-Phase bis zur prophylaktischen Dosis. In der Nachbeobachtungszeit wurde die Prophylaxe mit Dosisanpassungen entsprechend dem klinischen Ansprechen über eine Dauer von 32 Wochen gegeben. Die Sicherheit wurde weitere zwei Wochen beobachtet. Der primäre Endpunkt war die Zeit bis zum ITI-Erfolg (Tolerisation) innerhalb von maximal 48 Wochen der ITI mit einem rFVIIIFc. Die Tolerisation war definiert als das Erreichen von negativen Bethesda-Titern in zwei konsekutiven Kontrollen, der normalen Erholung (IR ≥66%) in zwei konsekutiven Kontrollen oder einer normalen Pharmakokinetik (rFVIIIFc Halbwertszeit ≥7 Stunden).

In die Studie eingeschlossen waren 16 Patienten in einem Alter von median 2,1 Jahren (Spanne: 0,8–16 Jahre). Die mediane Zeit von der Entwicklung eines Inhibitors bis zum Start der rFVIIIFc ITI betrug 23,1 Wochen, die mediane historische Spitze der Inhibitor-Titer 22,4BU/ml. Bei zehn Patienten (63%) wurde ein schneller ITI-Erfolg und bei einem Patienten (6%) ein partieller Erfolg beobachtet. Die mediane bzw. durchschnittliche annualisierte Blutungsrate (ABR) betrug 3,8 bzw. 6,6 während der ITI, 0 bzw. 1,0 während des Tapering und 0 bzw. 1,2 während der Nachbeobachtungsphase. Die Therapie wurde gut vertragen. Keiner der Patienten brach die Studie aufgrund von Nebenwirkungen ab und es trat kein fatales Ereignis ein. Es wurden keine thrombotischen Ereignisse berichtet.

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